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全面布局骨髓瘤治療領(lǐng)域----馴鹿生物靶向GPRC5D CAR-T產(chǎn)品RD118新藥臨床試驗申請(IND)獲國家藥品監督管理局批準

2024-06-28 21:31 5097

中國南京、上海和美國加州圣荷西2024年6月28日 /美通社/ -- 馴鹿生物,一家致力于細胞創(chuàng )新藥物研發(fā)、生產(chǎn)和銷(xiāo)售的生物制藥公司,宣布公司自主研發(fā)的全人源靶向GPRC5D嵌合抗原受體T細胞(CAR-T細胞)注射液(研發(fā)代碼:RD118)的新藥臨床試驗申請(IND)獲國家藥品監督管理局(NMPA)默示許可,擬用于治療復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤(RRMM。

關(guān)于RD118

RD118是一種個(gè)體化定制、自體回輸的靶向GPRC5D的基因修飾T細胞免疫治療產(chǎn)品,能識別和清除表達GPRC5D的惡性腫瘤細胞。GPRC5D靶點(diǎn)在多發(fā)性骨髓瘤細胞上高表達,在正常組織中僅限于表達在漿細胞和毛囊細胞中,是新興的多發(fā)性骨髓瘤治療的安全和有效靶點(diǎn)。

RD118的靶點(diǎn)識別結構域開(kāi)發(fā)自馴鹿特有的全人源單域抗體平臺,具有高親和力,高特異性及低免疫原性的優(yōu)點(diǎn);胞內采用4-1BB(CD137)和 CD3ζ信號結構域融合。RD118在抗體篩選和結構優(yōu)化方面進(jìn)行了深度開(kāi)發(fā),候選分子表現出優(yōu)異的體外殺傷活性和體內抑瘤能力,同時(shí)具有良好的體內擴增和存續能力,具備較強的開(kāi)發(fā)潛力。

在一項由研究者發(fā)起的探索性臨床研究中(IIT研究,Clinicaltrials.gov登記號:NCT05759793、NCT05219721),對RD118注射液治療復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤或漿細胞白血病患者的安全性和有效性進(jìn)行了初步探索。主要研究者為上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬瑞金醫院糜堅青教授和華中科技大學(xué)同濟醫學(xué)院附屬同濟醫院李春蕊教授。

試驗入組既往接受過(guò)至少3線(xiàn)治療(必須包括至少一種蛋白酶體抑制劑和一種免疫調節劑)的多發(fā)性骨髓瘤患者或漿細胞白血病患者。既往接受過(guò)BCMA CAR-T治療的受試者也可入組。試驗對1.0~3.0 ×106 CAR-T cells/kg劑量的RD118進(jìn)行了探索,截至2023年11月20日,已基本完成劑量爬坡階段的入組回輸,已回輸的受試者安全性良好,療效良好,既往接受過(guò)BCMA CAR-T治療的受試者也可獲益。

上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬瑞金醫院糜堅青教授表示:"研究表明,幾乎所有多發(fā)性骨髓瘤患者的惡性漿細胞均能表達GPRC5D。 通過(guò)針對GPRC5D的靶向治療,可以有效地控制多發(fā)性骨髓瘤的進(jìn)展并延長(cháng)患者的生存期,因此GPRC5D正逐漸成為另一個(gè)具有競爭力的靶點(diǎn)。此外,GPRC5D也已被證明能獨立于BCMA在骨髓瘤細胞表面表達,而且其表達也不受BCMA缺失的影響。那些經(jīng)抗BCMA的CAR-T細胞治療后再次復發(fā)的患者,使用靶向GPRC5D的CAR-T細胞治療后,仍大部分會(huì )有效。這進(jìn)一步說(shuō)明抗GPRC5D的CAR-T細胞治療是潛在的候選治療方法。"

華中科技大學(xué)同濟醫學(xué)院附屬同濟醫院李春蕊教授表示:"CAR-T細胞療法的發(fā)展極大地改變了多發(fā)性骨髓瘤的治療格局。目前用于治療多發(fā)性骨髓瘤的靶點(diǎn)主要為BCMA, 由于其在大多數惡性漿細胞上的表達具有異質(zhì)性,可導致不同的患者出現不同深度的療效反應。此次IIT研究結果顯示,RD118在治療靶向BCMA治療后靶點(diǎn)逃逸的患者以及BCMA低表達或表達不穩定的患者中展示出積極療效和可控的安全性,或將為RRMM患者提供新的治療路徑,臨床價(jià)值顯著(zhù)。在未來(lái)的臨床研究中,我們將持續探索針對GPRC5D的適宜治療順序及策略。"

馴鹿生物創(chuàng )始人兼首席執行官張金華女士表示:"GPRC5D作為一種在多發(fā)性骨髓瘤細胞上表達的靶點(diǎn),與BCMA一樣,是治療多發(fā)性骨髓瘤的重要靶點(diǎn)之一。多發(fā)性骨髓瘤是一種復雜的疾病,需要多種治療策略來(lái)應對不同的患者情況,RD118 作為馴鹿生物開(kāi)發(fā)的GPRC5D靶點(diǎn)治療多發(fā)性骨髓瘤細胞的產(chǎn)品,在探索性臨床研究中,也展現出了巨大的潛力和治療前景,將會(huì )為醫生和患者提供了一個(gè)新的治療選擇。我們對RD118的未來(lái)充滿(mǎn)期待,并將繼續進(jìn)行深入的研究,以確保其在臨床應用中的安全性和有效性。同時(shí),我們也將繼續與全球的醫療專(zhuān)家和研究機構合作,共同推動(dòng)這一領(lǐng)域的發(fā)展,為患者帶來(lái)更多的福音。"

消息來(lái)源:馴鹿生物
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